市場スナップショット
アンジェルマン症候群市場規模とシェアは、2023年に約30億米ドルを獲得しており、予測期間中に約 11％ の CAGR で成長すると予想されます。さらに、世界のアンジェルマン症候群市場調査分析によると、2035 年までに約120億米ドルに達すると予想されています。
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市場概況
アンジェルマン症候群は、世界中で出生 15,000 人、または 500,000 人に 1 人の割合で発生する特有の神経遺伝性疾患です。母親由来の15番目の染色体にあるUBA3A遺伝子の機能が失われることで起こります。当社の調査によると、この市場の成長は、遺伝子治療や低分子医薬品からなるアンジェルマン症候群の新技術や治療法の開発が市場への扉を開き、投資家や製薬会社の間で大きな関心を集めたことによるものと考えられます。2020年、スイスの製薬会社ロシュは、ASの治療法となる可能性のあるRG6185の第1相臨床試験の開始を発表した。この薬は、AS患者には存在しないか欠如しているUBE3Aと呼ばれるタンパク質の産生を増加させると考えられています。
アンジェルマン症候群市場の主要な動向
Ovid Therapeutics は最近、AS 治療における治験薬 OV101 の第 2 相 STARS 試験で良好な結果が得られたと発表しました。この研究は、OV101 が AS 患者の睡眠を改善し、多動性と困難な行動を軽減することを示しました。
GeneTx は最近、AS 治療における GTX-102 の第 1/2 相臨床試験で肯定的な結果が得られたと発表しました。この研究は、GTX-102 が安全で忍容性が高く、AS 患者の運動能力と言語能力を向上させることを示しました。
アンジェルマン症候群市場の成長要因
当社の調査によると、支持的な規制環境、アンジェルマン症候群の有病率の増加、および遺伝子治療の進歩が、市場の成長を促進する主要な要因です。オーファンドラッグ指定 (ODD) プログラムは、AS を含む希少疾患の治療法を開発する企業にインセンティブを与える規制メカニズムです。米国では、ODD を受け取った医薬品は税額控除、優先審査、市場独占権の対象となります。EU では、ODD を受けている医薬品は、手数料の減額、プロトコルのサポート、市場独占権の対象となります。2023 年には 16 の主要市場で 313,981 人を超える AS が蔓延していると診断されています。ここでは、AS の遺伝子治療に対する 2 つの主なアプローチを紹介します。アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）療法と遺伝子置換療法です。ASO 療法は母親の UBE3A 遺伝子のサイレンシングを標的とすることで父親の UBE3A 遺伝子の発現を増加させることを目的としていますが、遺伝子置換療法は患者の細胞での UBE3A 遺伝子の発現を増加させることを目的としています。それは、UBE3A 遺伝子の機能的コピーを導入することを目的としています。
アンジェルマン症候群市場の課題
AS 市場における最大の課題の 1 つは、一般の人々や医療専門家の間での認識の欠如です。2018年のアンジェルマン症候群財団の調査では、回答者の38％が彼女のASについて聞いたことがなく、この状態について何らかの知識を持っていたのはわずか23％でしました。政府の支援の欠如と高額な治療費が市場の大きな制約となっています。
競争力ランドスケープ
アンジェルマン症候群市場の主なプレーヤー・メーカーには、Ovid Therapeutics、、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、GeneTx Biotherapeutics、Ionis Pharmaceuticals、Biogen、Roche、Zogenix、BridgeBio Pharma、Biophytis、Taysha Gene Therapies、などがあります。この調査には、世界のアンジェルマン症候群市場におけるこれらの主要企業の詳細な競合分析、企業プロファイル、最近の動向、および主要な市場戦略が含まれています。
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原典： SDKI Inc.
